苏大强患上的阿尔茨海默病——临床研究肩负的使命

发布时间:2019-04-05 文章来源:苏大强患上的阿尔茨海默病——临床研究肩负的使命

周末秒完的热播电视剧《都挺好》,剧中父亲苏大强患上“阿尔茨海默病(AD)”,忘记身边的女儿苏明玉,却忘不了要为初中时的女儿买“集题册”,剧情看得泪流满面。

小编从事临床研究工作对相关的消息更为敏感,不忘在家人面前补充:刚刚不久治疗阿尔茨海默病患者的美国生物技术公司百健(Biogen)第3期临床试验宣布失败了,真是一个烧了金币无影踪伤心的消息啊。吃瓜群众问:阿尔茨海默病是什么?什么叫第3期临床试验?为什么要花金币?……



相关信息


·  记忆杀手:阿尔茨海默病

阿尔茨海默病是一种起病隐匿的进行性发展的神经系统退行性疾病。临床上以记忆障碍、失语、失用、失认、视空间技能损害、执行功能障碍以及人格和行为改变等全面性痴呆表现为特征,病因迄今未明。如苏大强会牵着自己女儿的手,但不知道这原是自己的女儿,存在记忆障碍的表现。


·  路漫漫:临床研究

回顾阿尔茨海默病于1906年首次由德国精神神经病学家爱罗斯o阿尔茨海默(Alois Alzheimer)发现,并以其名字命名,至今已经有超过100年的研究历史。过去的20年里,包括拜耳(Bayer)、礼来(Eli Lily)、葛兰素史克(GSK)、默沙东(MSD)、辉瑞(Pfizer)在内的顶尖医药企业已经投入超过6000亿美元用于该领域研发,仅2017年一年研发投入就高达714亿美元。按这个成本核算花的都是金币。

来自PhRMA2018年的报告显示,在1998-2017年期间,全球已有146个AD药物在临床中遭遇失败,仅仅有4药物成功上市,且目前的药物都是以缓解为主,并未对AD起到治疗的作用

两周前(3月21号), Biogen宣布,终止一种名为aducanumab的阿尔兹海默症药物的全球三期研究。aducanumab主要是针对β淀粉样蛋白沉积这种病理特征而开发的,独立的数据监测机构在对数据进行分析后认为,该药物对AD患者的认知功能损伤没有改善作用。AD新药研发之路举步维艰。

为什么要进入Ⅲ期临床试验


药物临床试验分为Ⅰ、Ⅱ、Ⅲ、Ⅳ期。


Ⅰ期临床试验:初步的临床药理学及人体安全性评价试验。

观察人体对于新药的耐受程度和药代动力学,为制定给药方案提供依据。


Ⅱ期临床试验:治疗作用初步评价阶段。

其目的是初步评价药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,也包括为Ⅲ期临床试验研究设计和给药剂量方案的确定提供依据。此阶段的研究设计可以根据具体的研究目的,采用多种形式,包括随机、盲法、对照临床试验。


Ⅲ期临床试验:治疗作用确证阶段。

其目的是进一步验证药物对目标适应症患者的治疗作用和安全性,评价利益与风险关系,最终为药物注册申请的审查提供充分的依据。Ⅲ期临床试验是治疗作用的确证阶段,也是为药品注册申请获得批准提供依据的关键阶段,该阶段是临床研究项目的最繁忙和任务最集中的部分,无疑是整个临床试验中最重要的一步


Ⅳ期临床试验:监测。

药物在大范围人群应用后,需要对其疗效和不良反应继续进行监测。药监部门要求根据这一阶段的监测结果来修订药物使用说明书。这一阶段研究还会涉及到的一些内容有,药物配伍使用的研究,药物使用禁忌。


正是Ⅲ期临床试验,治疗作用确证阶段确认aducanumab针对β淀粉样蛋白沉积这种病理特征对AD患者的认知功能损伤没有改善作用。研究上的羁绊并不是失败,要当做揭开神秘面纱的垫脚石。也可能只是齿轮的位置不对,要稍作调整才能顺利前行。

新的希望:新生神经元


AD患者大脑的一个重要特征是神经元大量减少。基于此特征,也有科研人员致力于通过训练或者药物刺激神经元新生来预防和治疗AD。人体的大部分器官都会有细胞的衰亡,也不断有新细胞的产生。但关于成人大脑中是否存在新生神经元则一直存在争议。


目前研究强有力地证明了不管是在健康成年人的大脑中还是AD患者的大脑中,均存在新生神经元,但是AD患者的新生神经元显著减少。


国内的研究人员按照老年人口比例和发病率推测,目前中国阿尔茨海默病患者人数超过 800 万,故该方面的药物需求是非常急迫。期待不久的将来有治疗AD新药的好消息。“苏大强”们患的阿尔茨海默病,临床研究肩负着不能退缩的使命,不断在羁绊中求证事实真相,并朝着揭开疾病神秘面纱的方向不断前进。

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